Se adeguatamente progettati e finanziati e con uno scopo e un obiettivo chiari, i registri sono strumenti potenti per generare informazioni sugli interventi e sugli esami che eseguiamo, tuttavia mi sento molto a disagio per molti registri perché spesso hanno uno scopo poco chiaro, sono mal progettati e sono finanziato in modo inadeguato. Nella migliore delle ipotesi, creano dati senza informazioni. Nel peggiore dei casi, provocano danni oscurando la realtà o sopprimendo forme di valutazione più appropriate.
I vestiti nuovi dell’imperatore è un racconto popolare letterario scritto dall’autore danese Hans Christian Andersen. La storia di un imperatore vanitoso che viene smascherato prima dei suoi sudditi è stata tradotta in oltre 100 lingue.
Una chiara comprensione dello scopo di un registro è fondamentale per la sua progettazione. I registri funzionano meglio come strumenti per valutare la sicurezza. Tuttavia, in un’economia sanitaria affollata e costosa, questa è una metrica insufficiente con cui giudicare una nuova procedura o dispositivo. La prova dell’efficacia rispetto alle alternative è cruciale. Se lo scopo di un registro è quello di effettuare una valutazione dell’efficacia, il suo design deve riflettere questo.
Principali carenze dei registri
Lo strumento di riferimento per valutare l’efficacia è lo studio randomizzato controllato (RCT). Questi sono costosi, dispendiosi in termini di tempo e complessi da configurare e coordinare.
In alternativa, un’anagrafe di reclutamento sulla base di uno specifico diagnosi (equivalente ai criteri di inclusione RCT) è eticamente più semplice e spesso meno costoso da istigare. Sebbene sia ancora soggetto a bias di selezione, un reclutamento del registro su questa base può fornire dati sull’efficacia relativa dei vari interventi (o nessun intervento) offerti ai pazienti con quella diagnosi. I dati del registro supportano il processo decisionale condiviso fornendo almeno alcuni dati su tutte le opzioni disponibili.
Sfortunatamente, la maggior parte dei registri interventistici attuali utilizza l’impresa del intervento (piuttosto che la diagnosi del paziente) come criterio di ingresso. La mancanza di raccolta di dati sui pazienti che sono in qualche modo inadatti all’intervento o optano per un’alternativa – come la gestione conservativa – introduce bias di inclusione insormontabili e impedisce la segnalazione dell’efficacia e del rapporto costo-efficacia rispetto alle alternative.
Le alternative vengono semplicemente ignorate o considerate inferiori. La sicurezza è allegramente identificata con l’efficacia senza giustificazione o spiegazione. Tali registri sono filosoficamente ancorati agli interessi del clinico (interessato all’intervento) piuttosto che a quelli del paziente (interessato alla propria malattia). Sono inutili per il processo decisionale condiviso.
Questo ancoraggio filosofico è evidente anche nelle scelte sulle misure di esito del registro che sono spesso quelle più facili da raccogliere piuttosto che quelle che contano di più per i pazienti: un perfetto esempio dell’errore (quantitativo) di McNamara. Con quale frequenza i pazienti sono coinvolti nella progettazione del registro all’inizio? Con quale frequenza vengono incluse le metriche dei risultati rilevanti per loro, invece di endpoint surrogati importanti per i medici e i produttori di dispositivi?
Anche i registri in cui l’ambizione è limitata alla valutazione della sicurezza o alla previsione dell’esito post-intervento (e in cui vengono scelti gli endpoint appropriati) sono spesso limitati da difetti metodologici. Mancanza di un’adeguata pianificazione statistica all’inizio e raccolta di più variabili di base senza considerare il numero di eventi di esito necessari per consentire la modellazione, rischi di overfitting e restringimento: errori statistici fondamentali.
L’inclusione sistematica di “tutti quelli che arrivano” è rara, ma la mancata inclusione di tutti i pazienti sottoposti a una procedura introduce bias di accertamento. I registri globali spesso reclutano un numero apparentemente impressionante di pazienti, ma grattano la superficie e si trovano tassi di reclutamento che suggeriscono che la maggior parte dei pazienti è stata esclusa. Come mai? Perché includere un intervento o un paziente ma non un altro? Tali problemi di reclutamento influiscono anche sugli RCT, provocando critiche sulla “generalizzabilità” o sulla rilevanza nel mondo reale, ma è raro vedere tali critiche rivolte ai dati del registro, specialmente quando supportano convinzioni preesistenti, entusiasmo procedurale o avalla un’agenda di marketing del prodotto.
La questione dei finanziamenti
Un’altra considerazione importante è il finanziamento.
Se l’onere del finanziamento e delle transazioni di sorveglianza post-marketing debba ricadere principalmente sugli organismi professionali, sul governo o sulle aziende di dispositivi medici che traggono profitto dalla vendita dei loro prodotti è oggetto di legittimo dibattito, ma nel frattempo, il finanziamento del registro raramente include il disposizione per la raccolta sistematica longitudinale dei dati sugli esiti a lungo termine di tutti i dichiaranti.
I medici e il personale infermieristico sotto pressione non possono dare priorità alla raccolta dei dati in assenza di tempo o finanziamenti per farlo. Piuttosto, il presupposto è, ad esempio, che l’assenza di notifica di esito negativo rappresenti automaticamente un aspetto positivo. I dati del registro sugli esiti a lungo termine sono quindi spesso inadeguati.
Sebbene le potenziali soluzioni come i collegamenti a set di dati raccolti di routine e altre iniziative di “big data” siano interessanti, questi dati sono spesso generici e raramente focalizzati sul paziente. La governance delle informazioni e gli ostacoli alla privacy ai collegamenti di queste informazioni sensibili sono sostanziali.
La situazione del Regno Unito
Nel Regno Unito, organizzazioni nazionali come Healthcare Quality Improvement Partnership (HQIP) e National Institute for Health and Care Excellence (NICE), nonché associazioni professionali come la British Society for Interventional Radiology e l’industria dei dispositivi medici promuovono i registri, spesso con entusiasmo.
La collaborazione IDEAL è un’organizzazione dedicata al miglioramento della qualità nella ricerca in chirurgia, procedure interventistiche e dispositivi. Ha recentemente aggiornato il suo quadro completo per la valutazione degli interventi terapeutici chirurgici e basati su dispositivi. Il valore di una raccolta completa di dati all’interno dei registri è enfatizzato in questo quadro in tutte le fasi dello sviluppo, dalla ricerca traslazionale alla sorveglianza post-marketing.
First Do No Harm, il rapporto della baronessa Cumberledge sui fallimenti nel monitoraggio a lungo termine di nuovi dispositivi, tecniche e farmaci ha identificato la mancanza di un monitoraggio vigile a lungo termine come contributo a un sistema che non è sufficientemente sicuro per coloro che vengono curati utilizzando questi dispositivi e tecniche. Ha raccomandato la creazione di un database centrale per i dispositivi impiantati per la ricerca e l’audit sui loro risultati a lungo termine.
Le moderne metodologie di sperimentazione innovative come cluster, preferenza, stepped wedge, trial all’interno di coorte e trial adattivi forniscono opzioni alternative convenienti, solide, pragmatiche e scalabili per la valutazione di nuovi interventi e sono realizzabili all’interno di un ambiente del servizio sanitario nazionale. Tuttavia, è probabile che i registri abbiano ancora un ruolo importante da svolgere.
La proposta di HQIP per un registro dei dispositivi medici include principi chiave per lo sviluppo del registro, tra cui l’inclusività di pazienti e medici, la governance e la facilità della raccolta di dati di routine utilizzando sistemi elettronici e digitali.
La strada davanti
Laddove i registri siano concepiti e progettati attorno a un’ipotesi o uno scopo specifico predefinito, in cui si basano su un’appropriata metodologia statistica con misure di esito pertinenti, sono coordinati da personale con le competenze necessarie per gestire il sito, i finanziamenti e gli aspetti normativi e sono preventivati per garantire il successo consegna e raccolta dei dati, possono quindi essere potenti fonti di informazioni sulla pratica e sulle nuove tecnologie.
Si tratta di un livello elevato, ma realizzabile: l’utilizzo dei dati anagrafici durante la pandemia di COVID-19 lo ha evidenziato. Si stanno facendo molti sforzi per i registri chiave, come il National Vascular Registry del Regno Unito, per cercare di migliorare la qualità e la completezza dei dati raccolti e creare collegamenti ad altri set di dati. Ma dove queste ambizioni non vengono raggiunte, dobbiamo rimanere molto scettici su qualsiasi dato di registro delle prove pretende di presentare. Fondamentalmente, lo scopo del registro poco chiaro, il design scadente e i finanziamenti inadeguati garantiranno sia l’ingresso che l’uscita dell’immondizia.
Il dottor Chris Hammond.
Dove ci lascia questa analisi?
I dati del registro sono ovunque. Come i vestiti nuovi dell’imperatore, è qualcosa che accetti alla lettera, acriticamente, perché lo fanno tutti gli altri? Sei volontariamente cieco alle implicazioni della progettazione del registro se l’interpretazione dei dati corrisponde al tuo pregiudizio?
Invece, forse la prossima volta che leggi un documento che riporta i dati del registro o sei a una conferenza ascoltando una presentazione su un “processo a braccio singolo”, sii come il bambino nella storia e buca l’errore. Chiedi se sono rimaste informazioni significative una volta eliminati i pregiudizi insiti nel design.
Il Dr. Chris Hammond è un radiologo vascolare consulente e responsabile clinico per la radiologia interventistica presso il Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, Regno Unito
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